英国时间8月5日葛兰素史克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Blenrep（belantamabmafodotin-blmf）
葛兰素史克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Blenrep（belantamabmafodotin-blmf）作为单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前至少接受过四种治疗，包括一种抗CD38单克隆抗体、一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂。根据反应率，该适应症以加速批准的方式获批。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床获益的验证和描述。Blenrep是世界上第一个在任何地方批准的抗BCMA（B细胞成熟抗原）疗法。
GSK首席科学官兼研发总裁HalBarron博士说。"作为美国第二大常见的血癌，多发性骨髓瘤是一种无法治愈的毁灭性疾病。Blenrep是首个获批的抗BCMA疗法，有可能改变目前治疗方案有限的复发性或难治性骨髓瘤患者的治疗方式。
Blenrep是GSK在年获批的第五个重大药物，横跨癌症、HIV和慢性肾病等重大未满足医疗需求的领域。此次获批标志着GSK的肿瘤学产品组合在四个月内第二次获得FDA批准。
Blenrep采用了多方面的作用机制，针对BCMA，BCMA是一种细胞表面蛋白，在浆细胞的存活中起着重要作用，在多发性骨髓瘤细胞上表达，[ii]Blenrep的获批是基于关键性的DREAMM-2研究6个月的主要结果，该研究招募了复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者的疾病在积极进展，尽管目前的标准治疗已经恶化。
佐治亚州亚特兰大埃默里大学Winship癌症研究所首席医疗官、埃默里血液学和医学肿瘤学系主任、DREAMM-2的首席研究员SagarLonial博士说。"虽然可以治疗，但难治性多发性骨髓瘤是一个重大的临床挑战，对于那些对当前标准治疗产生抗药性的患者来说，结果很差。由于目前可供选择的药物有限，这些患者复发后往往会使用同一类药物进行再治疗，这也是为什么首个抗BCMA疗法Blenrep的获批对患者和医生都意义重大的原因。"
在DREAMM-2研究中，单药Blenrep2.5mg/kg，每三周一次的治疗在之前接受过中位七线治疗（n=97）的患者中显示出31%（97.5%CI；21-43）的临床有意义的总体反应率（ORR）。6个月分析时尚未达到中位反应持续时间（DoR），但73%的反应者的DoR等于或大于6个月。最常报告的不良事件（≥20%）是角膜病变、视力下降、恶心、视力模糊、发热、输液相关反应和疲劳。角膜病变的特点是眼睛检查所见的角膜上皮的变化，可表现为有或无症状。
在汇总的安全人群中，名患者中有77%发生眼部不良反应，包括角膜病变（76%）、视力变化（55%）、视力模糊（27%）和干眼症（19%）。在每次用药前通过眼科检查监测角膜不良事件，允许酌情减少剂量或中断用药。患者还使用不含防腐剂的眼药水。导致治疗中止的角膜病变影响了2.1%的2.5mg/kg队列中的患者。
多发性骨髓瘤研究基金会（MMRF）总裁兼首席执行官PaulGiusti表示。"Blenrep的获批对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者来说是一个重要的进步，因为它为那些因疾病进展而面临有限选择的患者带来了一种急需的新疗法。我们感谢GSK对骨髓瘤患者及其家庭的持续承诺。"
年，Blenrep被FDA授予"突破性疗法"称号，该称号旨在促进开发已显示出临床前景的研究性药物，用于治疗存在重大未满足需求的疾病。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是美国第二大最常见的血癌，通常被认为是可以治疗的，但不能治愈[iv]在美国，估计今年有超过32,人被诊断为多发性骨髓瘤，近13,人将死于该病[v]由于多发性骨髓瘤通常会对现有治疗方法产生耐药性，因此需要研究新的治疗方法。
警告：眼球毒性
Blenrep引起角膜上皮的变化，导致视力变化，包括严重的视力下降和角膜溃疡，以及视力模糊和干眼症等症状。在基线、每次用药前进行眼科检查，并及时检查是否有恶化的症状。暂停使用Blenrep，直至症状改善，并根据严重程度恢复或永久停用。由于存在眼部毒性的风险，Blenrep只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的限制性计划获得，称为BLENREPREMS。
来源：Drugs.
转载请注明：http://www.shenlongchuju.com/gyzzyzl/5962.html
